정도가 심한 중증 혈우병 환자 가운데 50%는 유전자 일부가 거꾸로 뒤집혀 있다.
연구진은 환자의 체세포를 채취해 역분화 줄기세포를 만들고, 그 속에 있는 혈우병 유전자를 이 기술로 교정한 뒤 다시 몸속에 이식하면 완치가 가능할 것이라고 설명했다.
현재 세포 실험을 마친 단계로 동물 실험을 거쳐 실제 환자 임상 실험까지 가려면 최소 5년 이상 걸릴 것으로 보인다.
이번 연구 결과는 유전체학 분야의 권위 있는 학술지 '게놈 리서치'에 실렸다.
박현주 khs4096@koreanewstoday.co.kr
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